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治疗肝细胞癌(HCC)的在研新药H3B

编辑:木木
 

肝细胞癌(HCC)是最常见的肝癌,全世界每年有超过70万人被诊断出患有这种癌症。同时肝癌也是世界范围内导致癌症患者死亡的重要原因,每年有超过60万患者因此去世。中国是肝癌的高发大国。

  近日,H3 Biomedicine公司宣布,该公司治疗肝细胞癌(HCC)的在研新药H3B-6527取得美国FDA授予的孤儿药资格。

  关于H3B-6527

  H3B-6527是H3 Biomedicine公司开发的第一个进入临床期的实体瘤在研药物。它是一种可口服的,有选择性的强力成纤维细胞成长因子受体4(fibroblast growth factor receptor 4, FGFR4)抑制剂。目前该药物正在临床1期试验中接收检修。

  肝细胞癌(HCC)是一种复杂性和异质性很强的肿瘤类型。FGF19-FGFR4的信号通路异常是导致癌症产生的一个重要原因。FGF19通过与它的受体FGFR4联合,可能调节胆酸合成和肝细胞增殖。一部分HCC患者中FGF19基因呈现扩增,导致FGF19-FGFR4信号通路被异常激活。在小鼠模型中,适度抒发FGF19会导致肝癌的发生。因此,FGF19-FGFR4信号通路被以为是一个治疗肝细胞癌(HCC)的潜在靶点。

  在多种临床前模型的研究中,H3B-6527可以导致FGF19-FGFR4信号通路异常激活的肿瘤涌现连续性萎缩。在临床实验中,研究职员将应用一个随同诊断检测来找出那些FGF19-FGFR4通路活性异常的肝细胞癌(HCC)患者,并且在这一患者群中检测H3B-6527的平安性和疗效。

 

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